El pasado 11 de noviembre de 2016 Alexion publicó una nota de prensa en la que explicaba que, investigadores asistentes a la reunión anual de la Asociación Americana para el Estudio de Enfermedades Hepáticas (AASLD), en Boston, informaron en una presentación de carteles en The Liver Meeting 2016, de los nuevos datos a largo plazo de pacientes con Déficit de Lipasa Ácida Lisosomal (LAL-D) tratados con Kanuma® (sebelipasa alfa).

La conclusión de este estudio se podría resumir en que el tratamiento a largo plazo con la terapia de reemplazo enzimático para pacientes afectados por el Déficit de Lipasa Ácida Lisosomal (LAL-D) con Kanuma (sebelipasa alfa), puede detener e incluso revertir la progresión del daño hepático para los pacientes que reciben tratamiento.

Los datos adicionales a largo plazo muestran una reducción rápida y sostenida de ALT, un marcador de lesión hepática, en el 98% de los pacientes tratados con Kanuma a las 76 semanas.

"Los datos de 76 semanas de ARISE presentados en AASLD continúan reforzando las mejoras rápidas y sostenidas en la dislipidemia y marcadores de lesión hepática asociada con Kanuma", dijo el investigador del estudio Katryn Furuya, MD, Profesor Asociado de Pediatría, División de Gastroenterología Pediátrica y Trasplante de Órgano Sólido, Mayo Clinic, Rochester, Minn. “Estos hallazgos respaldan la necesidad de un tratamiento continuo con Kanuma en pacientes pediátricos y adultos con LAL-D, que históricamente han enfrentado complicaciones progresivas y potencialmente mortales en ausencia de una terapia eficaz".

Muy buenas noticias para los afectados por el Déficit de Lipasa Ácida Lisosomal (LAL-D)!!!